국내 줄기세포 치료제들이 과거 국내 시장에서의 어려움을 딛고, 의약품 최대 격전지인 미국 시장 진출을 눈앞에 두고 있다. 한국 기술로 개발된 줄기세포 및 세포유전자 치료제들은 미국 식품의약국(FDA)의 지원과 글로벌 임상을 통해 상업화에 박차를 가하고 있는 것으로 나타났다.

전문가들은 국산 줄기세포 치료제가 미국 시장에 성공적으로 진출할 경우, 조 단위 매출을 올리는 글로벌 블록버스터의 탄생도 가능할 것으로 전망했다. 

주요 기업별 임상 현황 및 목표

코오롱티슈진

골관절염 치료제 'TG-C'의 미국 임상 3상 투약을 지난해 7월 완료했으며, 현재 2년간의 추적 관찰 단계에 돌입했다. 2026년 하반기 최종 데이터를 도출하고 이르면 2026년 말, 늦어도 2027년 상반기 내 FDA 품목허가(BLA)를 신청할 계획인 것으로 알려졌다. 과거 '인보사 사태' 논란 이후, 15년 장기 안전성 데이터를 통해 암 발생 사례가 전무함을 증명하며 신뢰도를 회복했다는 평가다. 

네이처셀

자가 줄기세포 치료제 '조인트스템'으로 FDA의 RMAT(재생의료혁신치료제) 및 BTD(혁신적 치료제) 지위를 확보하여 심사 우선권을 확보했다. 지난 11월 FDA와 임상 2상 종료(EOP2) 미팅을 성공적으로 마쳤으며, 내년 중 미국 3상에 본격 진입할 예정인 것으로 전해졌다. 또한, 메릴랜드주 볼티모어에 줄기세포 캠퍼스와 GMP 센터를 구축하여 현지 생산 및 공급까지 직접 관리하는 수직 계열화 전략을 구사한다고 밝혔다. 국내에서는 중증 퇴행성관절염 자가 줄기세포치료제 '조인트스템'이 3상을 마치고 품목허가 승인 절차 단계에 돌입한 상태였다. 

메디포스트

동종 제대혈 유래 치료제 '카티스템'으로 미국 시장을 공략 중인 것으로 나타났다. 최근 2,050억 원 규모의 투자를 유치하여 임상 비용을 확보했다. FDA에 임상 3상 시험계획서(IND)를 제출했으며, 2026년 상반기 내 첫 환자 투약을 목표로 하고 있었다. 

안트로젠

당뇨병성 족부궤양 줄기세포치료제 'ALLO-ASC-SHEET'의 개발 막바지 단계에 접어들었다. 3상 투약 후 임상 데이터를 정밀 분석 중이며, 1월 중 탑라인 데이터 발표가 예정되어 있었다. 임상 중간 결과 환자의 약 50%가 궤양으로 인한 상처가 완전히 봉합되는 완치 사례가 확인되면서 품목 허가 가능성이 높아졌다는 분석이 나왔다. 

강스템바이오텍

아토피 증상 개선을 목표로 하는 '퓨어스템-에이디주'의 임상 3상을 진행 중이다. 제형을 동결제형으로 변경하여 유효 기간을 3년으로 늘리고 세포 생존율을 90%까지 끌어올렸다. 2024년 품목 허가를 목표로 하고 있었다. 

코아스템

루게릭병 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알주'의 국내 3상이 진행 중이었다. 지난 2015년 임상 3상을 조건으로 시판허가를 받았으며, 지난해 7월에는 미국 FDA로부터 임상 3상을 승인받았다. 루게릭병 치료제 선택지가 넓지 않은 상황에서 큰 기대를 모았다. 

지씨셀

췌장암 치료제로 '이뮨셀엘씨(Immuncell-LC)'의 적응증 확대를 위한 임상 3상 진행 중이다. 이 치료제는 과거 간암 보조요법으로 허가를 받았던 '환자 맞춤형' 치료제였다. 

글로벌 블록버스터 탄생 가능성 

국내 시장에서는 여러 가지 부침을 겪었던 K-줄기세포 치료제들이 FDA의 우호적인 태도와 각 기업들의 적극적인 투자 및 임상 진행을 통해 2~3년 내 미국 상륙이 가시화될 것으로 예측됐다. 특히 '근원적 치료제(DMOAD)'로 인정받을 경우 글로벌 블록버스터로 성장할 잠재력을 지니고 있었다. [2][4] 그동안 세포치료제 개발을 위한 임상시험은 꾸준히 이루어져 왔으며, 최근 5년간 약 100건의 임상 시험이 승인되었고 현재 15개 품목이 생산 중인 것으로 집계됐다.